Ключевое различие - генная терапия Ex vivo и in vivo
Генная терапия - важный метод, который используется для лечения или профилактики генетических заболеваний путем введения генов для отсутствующих или дефектных генов. Определенные заболевания можно вылечить, вставив здоровые гены вместо мутировавших или отсутствующих генов, ответственных за заболевание. Генная терапия в основном применяется для соматических клеток, чем для клеток зародышевой линии, и ее можно разделить на два основных типа: генная терапия Ex vivo и генная терапия In vivo. Ключевое различие между генной терапией Ex vivo и In vivo заключается в том, что терапевтические гены переносятся в культуры клеток in vitro и повторно вводятся пациенту в генной терапии ex vivo, в то время как гены доставляются непосредственно в ткани или клетки пациента без культивирования клеток in vitro in in in vitro. генная терапия в естественных условиях.
СОДЕРЖАНИЕ
1. Обзор и основные различия
2. Что такое генная терапия Ex vivo
3. Что такое генная терапия in vivo
4. Сравнение бок о бок - Ex vivo и генная терапия in vivo
5. Резюме
Что такое генная терапия Ex vivo?
Генная терапия ex vivo - это тип генной терапии, который включает внешнюю модификацию клетки пациента и ее повторное введение пациенту. Клетки культивируются в лабораториях (вне тела пациента), и в них вставляются гены. Затем отбираются стабильные трансформанты и повторно вводятся пациенту для лечения заболевания. Генная терапия ex vivo может применяться только к определенным типам клеток или выбранным тканям. Клетки костного мозга - это клетки, часто используемые для генной терапии ex vivo.
Процедура генной терапии Ex vivo
Существует несколько основных этапов генной терапии Ex vivo:
- Клетки с дефектными генами изолированы от пациента.
- Изолированные клетки выращивают в культурах в лаборатории.
- Терапевтические гены вставляются или вводятся в выращенные культуры клеток с использованием векторов.
- Трансформированные клетки отбирают из нетрансформантов и выращивают.
- Выбранные клетки трансплантируются пациенту.
В генной терапии ex vivo носители или векторы используются для доставки генов в клетки-мишени. Успешная доставка гена зависит от системы-носителя, и важными векторами, используемыми в генной терапии ex vivo, являются вирусы, клетки костного мозга, искусственная хромосома человека и т. Д. По сравнению с генной терапией in vivo, генная терапия ex vivo не включает неблагоприятных иммунологических факторов. реакции в организме пациента, так как генетическая коррекция проводится in vitro. Однако успех зависит от стабильного включения и экспрессии лечебного гена в организме пациента.
Рисунок 01: Генная терапия ex vivo
Что такое генная терапия in vivo?
Генная терапия in vivo - это метод, который включает прямую доставку генов в клетки конкретной ткани внутри тела пациента для лечения генетических заболеваний. Его можно наносить на многие ткани человеческого тела, включая печень, мышцы, кожу, легкие, селезенку, мозг, клетки крови и т. Д. Терапевтические гены вводятся пациенту вирусными или невирусными векторами. Однако успех зависит от нескольких факторов, таких как эффективное поглощение векторов, несущих терапевтический ген, клетками-мишенями, внутриклеточная деградация генов в клетках-мишенях и поглощение гена ядром, способность гена к экспрессии и т. Д.
Рисунок 02: Генная терапия in vivo
В чем разница между генной терапией Ex vivo и in vivo?
Различать статью в середине перед таблицей
Ex vivo против генной терапии in vivo |
|
| Генная терапия ex vivo - это тип генной терапии, которая проводится вне тела пациента. Генная модификация осуществляется вне тела. | Генная терапия in vivo - это еще один тип генной терапии, которая проводится непосредственно, когда дефектные клетки все еще находятся в организме. Гены изменяются, когда они все еще находятся внутри тела. |
| Изоляция и культивирование | |
| Дефектные клетки выделяют и культивируют в лаборатории. | Дефектные клетки не выделяют и не культивируют в лаборатории. |
| Выбор трансформантов | |
| Перед повторным введением отбирают стабильные трансформанты. | Невозможно выбрать стабильные трансформанты. |
| Неблагоприятный иммунологический ответ | |
| Этот метод не вызывает неблагоприятных иммунологических реакций в организме пациента. | Этот метод вызывает неблагоприятные иммунологические реакции в организме пациента. |
Резюме - Ex vivo против генной терапии in vivo
Терапевтические гены вводятся в организм пациента для лечения некоторых заболеваний. Он известен как генная терапия и может осуществляться двумя способами, а именно генной терапией ex vivo и генной терапией in vivo. Разница между генной терапией ex vivo и in vivo заключается в том, что введение гена in vivo генная терапия проводится в клеточных культурах вне тела пациента, и исправленные клетки повторно вводятся пациенту, в то время как гены генной терапии in vivo вводятся непосредственно в внутренние ткани-мишени без изоляции клеток. Успех обоих процессов зависит от стабильного внедрения и трансформации терапевтических генов в клетки пациента.
